
期刊简介
《西部中医药》杂志原名《甘肃中医》(创刊于1988年),是经国家科委和国家新闻出版署批准由甘肃省卫生健康委员会主管,中华中医药学会、甘肃省中医药研究院主办的专业性学术期刊。以反映西部地区中医药研究、开发和应用成果,传播中医药信息与研究动态,继承发扬中医中药传统,促进中医药理论研究与学术交流为办刊宗旨。本着提高为主,提高与普及相结合的办刊方针,设有论著:理论论著、临床论著;方药:道地药材、方剂配伍、药理研究、质量分析、制剂工艺、本草新证;陇右医学:敦煌医学、岐黄医学、汉简医学、皇甫谧医学、伏羲文化、陇中骨伤;论坛:学术传承、博士论坛、医史文献、中医文化、教学研究、医疗管理、学术争鸣、杏林留芳、释古博今、医理溯源;专题:丝路医药、民族医药、灾害医学、流行病学、政策法规、调查分析、标准规范、域外汉方;报道:临证经验、衷中参西、特色医疗、临床护理、诊断剖析;动态:前沿探索、研究进展、品墨闻香、译林新意等栏目。读者对象是从事中西医药教学、科研、医疗、生产人员以及中医药院校的高年级学生等。
《西部中医药》杂志先后入选“中国科技论文统计源期刊”(中国科技核心期刊)、中文生物医学期刊文献数据库——CMCC收录期刊、中国生物医学期刊引文数据库——CMCI收录期刊、中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊、中文科技期刊数据库(全文版)收录期刊、中国核心期刊(遴选)数据库收录期刊、中国期刊全文数据库全文收录期刊。杂志还先后获得“中国中医药优秀期刊”“甘肃省优秀期刊”称号。
我刊将以“追求卓越,领先发展,争创一流”为发展目标,以“严谨、求实、团结协作、精益求精”为发展理念,为中医药科研、教学及临床工作者提供更好的服务。
罕见病诊疗:从个案到医学突破的跨越
时间:2025-08-18 16:58:52
在临床医学研究中,从复杂病例中提炼创新性学术观点是推动诊疗进步的核心能力。以一位45岁女性罕见自身免疫性疾病患者为例,其伴随多种并发症且对常规治疗反应不佳,这类病例的诊疗难点恰恰为观点提炼提供了独特切入点。以下结合免疫调节与靶向治疗的前沿进展,探讨如何从临床实践中挖掘学术价值。
一、从治疗困境中识别科学问题
当患者对激素类药物(如泼尼松)或传统免疫抑制剂(如甲氨蝶呤)应答有限时,需跳出常规思维框架。例如,苏州大学附属第一医院针对难治性皮肤T淋巴瘤(CTCL)患者,通过靶向CCR4的生物制剂莫格利珠单抗实现症状改善,其核心在于锁定“趋化因子受体通路异常”这一关键机制。类似地,本例患者的耐药性可能提示自身免疫靶点的异质性,需通过基因测序或免疫组化寻找潜在信号通路异常。
二、跨学科技术融合的诊疗视角
罕见病治疗常需整合多学科技术。例如,VHL病传统依赖手术切除肿瘤,但2025年国内首张HIF-2α抑制剂贝组替凡处方的开出,标志着靶向治疗可替代部分高风险手术,通过阻断缺氧诱导因子通路抑制肿瘤生长。对于本例患者,可参考此思路,将免疫细胞疗法(如CAR-T或NK细胞回输)与传统药物联用——美国前总统卡特通过免疫细胞调理清除转移性黑色素瘤的案例,印证了改造自体免疫细胞的潜力。
三、病例数据的“深度雕刻”策略
临床数据的精细化分析能揭示隐藏规律。例如,中医免疫疗法通过“扶正减毒”改善肺癌患者化疗副作用,其疗效背后可能涉及肠道菌群调节或Th17/Treg细胞平衡。建议对本例患者进行动态免疫监测(如细胞因子谱、淋巴细胞亚群),量化治疗前后指标变化,用数据链佐证观点。例如,若发现IL-6水平与症状严重度呈正相关,可提出“靶向细胞因子风暴”的新方向。
四、从“孤例”到“范式”的升华
罕见病例的价值在于为共性机制提供线索。美国治愈宫颈癌的Sue Scott案例中,改造肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)的成功,推动了PD-1抑制剂等免疫疗法的广泛应用。本例患者的治疗经验可提炼为“免疫耐受重建”模型:若联合靶向药物(如CCR4抑制剂)与低剂量IL-2以调节Treg功能,可能成为类似自身免疫病的参考方案。
五、诊疗观点落地的现实路径
创新性观点需兼顾临床可行性。莫格利珠单抗的快速获批得益于我国罕见病优先审评政策,提示研究者应关注政策导向与临床试验资源。对于本例,可设计阶梯式治疗方案:先尝试已获批的靶向药物(如JAK抑制剂),再探索超说明书用药(如HIF-2α抑制剂),同时通过MDT多学科协作降低风险。
总结而言,复杂病例的观点提炼需以机制探索为锚点、技术创新为杠杆、数据转化为基石。从免疫调节的微观调控到靶向治疗的精准打击,每一步突破都是临床与科研对话的结果。唯有将个体病例置于医学发展的脉络中,才能实现从“治愈一个患者”到“改写一类疾病诊疗”的跨越。